Erlaubnis

Die klinische Studie mit der Indikation Epidermolysis Bullosa (EB) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bzw. den jeweils zuständigen nationalen Aufsichtsbehörden genehmigt. Außerdem ist der Studie kürzlich in der EU durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) und in den USA durch die FDA der Orphan-Drug-Status (Arzneimittel für seltene Erkrankungen) zur Behandlung der RDEB zuerkannt worden.

Für die internationale, von der FDA genehmigte Studie mit allogenen ABCB5+ limbalen Stammzellen in der Indikation limbale Stammzelldefizienz LSZD für das Arzneimittel LSC2 erhielt unsere Tochtergesellschaft RHEACELL kürzlich den Orphan Drug Status in der EU für die Behandlung von limbaler Stammzelldefizienz (LSZD) und in den USA durch die FDA die Fast-Track-Designation (Gewährleistung eines beschleunigten Zulassungsverfahrens). Weitere Informationen finden Sie HIER und HIER.

Unsere Tochtergesellschaft RHEACELL rekrutiert Patienten für klinische Studien der Phase I/II mit allogenen ABCB5-positiven (ABCB5+) mesenchymalen Stammzellen für die Indikationen chronisch venöse Ulzera (CVU), diabetische Fußulzera (DFU), periphere arterielle Verschlusskrankheit (pAVK), Epidermolysis bullosa (EB) und akutes-auf-chronisches Leberversagen (ACLF) sowie mit allogenen ABCB5+ limbalen Stammzellen für die Indikation limbale Stammzelldefizienz (LSZD). Weitere Informationen erhalten Sie HIER.

In einem umfassenden präklinischen Studienprogramm wurden die Sicherheit und lokale Verträglichkeit von ABCB5+ MSCs nach subkutaner, intramuskulärer und intravenöser Gabe nachgewiesen (Tappenbeck et al., 2019).