Pipeline Klinische Forschung

TICEBA nutzt sein einzigartiges Know-how und sein spezialisiertes wissenschaftliches Team für die erfolgreiche Entwicklung von stammzellbasierten Arzneimitteln für Krankheiten mit hohem und ungedecktem medizinischen Bedarf.

Indikation
Beschreibung
Präklinische Forschung
Präklinische Entwicklung
Phase I/IIa
Phase IIb
Phase III
Status
Wirkstoff
Wirkmechanismus

RDEB a b d

Genetische Erkrankung mit systemischer Entzündung und schweren Wunden, reduzierte Lebenserwartung

In Planung

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

Nicht heilende chronische Wunden (CVU) 4 5

Nicht heilende Wunde durch venöse Insuffizienz

Offen

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

Nicht heilende diabetische Fußulzera (DFU)

Nicht heilende Wunde als diabetische Komplikation

In Planung

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

LSCD a b c

Ein Mangel an limbalen Stammzellen verursacht LSCD, die zur Erblindung führen kann

Pausiert

LSC2 3

Regeneration

Akute GvHD

Schwerwiegende Immunreaktion nach Knochenmark- transplantation, potenziell tödlich

Laufend

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

Polyzystische Nierenerkrankung

Genetische Erkrankung, die zu Nierenversagen und potenziell zum Tod führt

Laufend

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch und Regeneration

Transplantatabstoßung

Komplikation durch Überreaktion des Immunsystems

Laufend

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

Nicht heilende chronische Wunden (CVU)

Nicht heilende Wunde infolge venöser Insuffizienz

Geschlossen

APZ2 2

Anti-Inflammatorisch



1 Allogene ABCB5-positive mesenchymale Stammzellen
2 Autologe ABCB5-positive mesenchymale Stammzellen
3 Allogene ABCB5-positive limbale Stammzellen
4 Nationale Marktgenehmigung (§ 4b AMG) in Deutschland für AMESANAR®
5 RHEACELLs Zelltherapeutikum AMESANAR® ist jetzt auf der PEI-Website gelistet

a Orphan Drug Status FDA
b Orphan Drug Designation EMA
c Fast Track Designation FDA
d Pädiatrischer Prüfplan (PIP) vom PDCO (EMA) genehmigt

Epidermolysis Bullosa (EB): schwere genetisch bedingte pädiatrische Erkrankung

Nicht heilende chronisch venöse Wunden

Nicht heilende diabetische Fußulzera

Limbale Stammzelldefizienz (LSCD)

Polyzystische Nierenerkrankung (PKD)

Akute GvHD

Transplantatabstoßung

In Zusammenarbeit mit führenden internationalen Experten fokussieren wir uns auf die schwersten Formen der Epidermolysis bullosa (RDEB und JEB). Unsere Bemühungen sind darauf ausgerichtet, kleinen Patienten zu helfen, die keine Heilung erwarten können.

EB ist eine erbliche, klinisch und genetisch heterogene schwere Hauterkrankung. Die Patienten leiden unter einer extremen Verletzlichkeit der Haut und der Schleimhäute, wodurch selbst geringfügige mechanische Verletzungen oder Reibung zu Blasenbildung, Erosionen und offenen, langsam heilenden Wunden führen können. Die Lebenserwartung von Patienten mit EB hängt stark vom Vererbungsmuster und Schweregrad der Erkrankung ab. In ihren schwersten Formen kann die EB bereits in der frühen Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter infolge von Begleiterscheinungen (z.B. das Plattenepithelkarzinom) zum Tode führen.

Weiterführende Informationen finden Sie hier:
Dystrophic Epidermolysis Research Association of America
Epidermolysis Bullosa Medical Research Foundation
Epidermolysis Bullosa Research Partnership

Für nicht heilende chronisch venöse Wunden gibt es derzeit keine ausreichenden Behandlungsmöglichkeiten. Wir fokussieren uns auf diese Patienten und bieten Ihnen therapeutische Möglichkeiten, sodass eine Teilnahme an einem "normalen" Leben wieder möglich sein wird.

Chronisch venöse Ulzera (CVU) entstehen als Folge eines gestörten venösen Abflusses in den unteren Extremitäten, vorwiegend ausgelöst durch venösen Rückfluss oder eine Obstruktion der Beinvenen. Der erhöhte Venendruck verursacht Mikrozirkulationsstörungen, die über eine Kaskade von pathophysiologischen Ereignissen schließlich zu einem Abbau von Gewebe und zur Entstehung schmerzhafter Wunden führen. Es gibt bislang keine schlüssigen Nachweise dafür, dass bestimmte Verbände, topische oder systemische Wirkstoffe die Heilung venöser Ulzera wirksam fördern. Für stark betroffene Patienten stellen Operationen zur Beseitigung der Ursache des erhöhten Venendrucks oft die letzte Hoffnung dar.

Bei der Anwendung bei Patienten mit chronischen Wunden hat unser Tochterunternehmen RHEACELL für das von TICEBA produzierte Zelltherapeutikum AMESANAR® die nationale Marktgenehmigung (§ 4b AMG) in Deutschland.

Für mehr Informationen zu unserer aktuell laufenden Phase IIb-Studie:
CVU-spezifische Website zur Patientenrekrutierung

DRKS - Deutsches Register Klinischer Studien

Allogeneic ABCB5-positive Dermal Mesenchymal Stromal Cells for Treatment of CVU (Phase IIb)- ClinicalTrials.gov

Patienten mit nicht heilenden diabetischen Fußulzera sind großen Gesundheitsrisiken ausgesetzt. Wir fokussieren uns auf diese Patienten und bieten Ihnen therapeutische Optionen, um Komplikationen, wie z.B. Amputation, zu vermeiden, indem wir diese Wunden mit einem der modernsten Medikamente behandeln.

Das diabetische Fußulkus (DFU) stellt die häufigste und schwerwiegendste Komplikation eines Diabetes mellitus dar und betrifft etwa 15% der Diabetespatienten. DFU sind die Hauptursache für stationäre Behandlungen von Diabetespatienten. Sie verursachen schätzungsweise 50 bis 70% aller durchgeführten Beinamputationen, wobei sich dieser Schätzwert infolge der wachsenden Anzahl an Menschen mit Diabetes und Übergewicht erwartungsgemäß noch erhöhen wird. Die International Diabetes Federation (IDF) rechnet mit einem Anstieg der Zahl der Diabetespatienten von weltweit rund 463 Millionen im Jahr 2019 auf 700 Millionen im Jahr 2045.

Patienten mit limbaler Stammzelldefizienz sind mit einer lebenslangen Blindheit konfrontiert. Wir entwickeln ein auf Stammzellen basierendes Medikament mit dem Potenzial, Patienten zu helfen, wieder sehen zu können.

Limbale Stammzellen (LSZ) spielen eine zentrale Rolle bei der regelmäßigen Erneuerung des transparenten Epithels des vorderen Augenabschnittes, der sogenannten Hornhaut bzw. Kornea. Eine Schädigung des Limbus, der Übergangszone zwischen der Hornhaut und der Lederhaut des Auges in dem die LSZ lokalisiert sind, kann zu einem Verlust an Stammzellen führen (limbale Stammzelldefizienz, LSZD). Typische Symptome der LSZD sind Überwucherung der Hornhaut mit Bindehautzellen, Bildung neuer Blutgefäße und Vernarbungen sowie chronische Entzündungen im Auge. Diese Prozesse können die Transparenz der Hornhaut und damit das Sehvermögen stark beeinträchtigen oder sogar zur Erblindung führen.

Wir untersuchen zwei erbliche Varianten der zystischen Nierenerkrankungen, die autosomal dominante (AD) und autosomal rezessive (AR) Form der polyzystischen Nierenerkrankung (PKD).

ADPKD zeichnet sich durch große Nierenzysten aus, die oft erst nach dem 50. Lebensjahr symptomatisch werden und bis zum Alter von 65 Jahren bei 50% der Patienten zu Nierenversagen führen. Schwerere Formen treten jedoch schon im frühen Kindesalter zum Vorschein. In diesen Fällen tritt ein Nierenversagen deutlich früher auf und führt darüber hinaus zu weiteren Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie Bluthochdruck oder Hypertrophie des Herzens. Durch eine frühe Behandlung wollen wir die Nierenfunktion wiederherstellen und Folgeerkrankungen des Herz-Kreislauf-Systems vermeiden.

Im Gegensatz dazu ist die ARPKD deutlich seltener, jedoch gleichzeitig deutlich schwerwiegender. Aufgrund der Krankheitsschwere erfolgt die Diagnose meistens noch vor der Geburt oder der frühen Kindheit. 30% der Patienten versterben dabei noch vor der Geburt oder im Neugeborenenalter. Von den Überlebenden benötigen 50% eine Nierenersatztherapie in Form der Dialyse oder Nierentransplantation bis zum 10. Lebensjahr. Die Patienten leiden unter stark vergrößerten Nieren, die mit Mikrozysten übersät sind. Bluthochdruck und Organschäden an u.a. Leber, Bauchspeicheldrüse oder Milz verschlechtern oft den Zustand der Patienten. Zurzeit gibt es keine Therapiemöglichkeiten.

Patienten mit akuter GvHD kämpfen um ihr Überleben. Wir arbeiten an einem neuen Medikament für Betroffene, die nicht auf die Standardtherapie ansprechen.

In Folge von Blutstammzelltransplantation, Nabelschnurbluttransplantation oder Knochenmarktransplantation kommt es bei 30-60 % der Empfänger zu einer gefährlichen systemischen Entzündungsreaktion des Körpers, die als Graft-versus-Host-Disease (GvHD) bezeichnet wird. Dabei sind vor allem Haut, Magen-Darm-Trakt und Leber betroffen. Das Auftreten der GvHD ist ein lebensgefährlicher Zustand, der für bis zu 50 % der Patienten tödlich endet. Die Erstlinientherapie mit immunsuppressiven Kortikosteroiden führt lediglich bei etwa 50 % der Patienten zu einer Besserung. Unser Ziel ist es diesen Patienten eine neue Therapieoption zu eröffnen.

Eine Organspende ist eines der größten Geschenke für Patienten, die aufgrund einer Erkrankung auf ein lebensrettendes Spenderorgan angewiesen sind. Trotz der steigenden Anzahl an Transplantationen übersteigt die Nachfrage an Spenderorganen deren Verfügbarkeit. Das am häufigsten transplantierte Organ ist dabei die Niere. Trotz der Analyse auf Kompatibilität zwischen Spender und Empfänger, sowie der Verwendung von Immunsuppressiva, tritt in 10% der Transplantationen eine akute Abstoßungsreaktion auf. Die Abstoßungsrate nach 10 Jahren beträgt sogar 40%. Mit unserer innovativen Therapie stellen wir uns der Herausforderung nicht nur den Transplantationserfolg zu verbessern, sondern auch die Notwendigkeit von Immunsuppressiva zu reduzieren.

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